درمان نوین ژنی، امید تازه‌ای برای بیماران سلول داسی شکل و تالاسمی
Hemo-cel، یک پیشرفت شگفت‌انگیز در درمان بیماری سلول داسی شکل (SCD) با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR/Cas9، با افزایش قابل توجه سطح هموگلوبین جنینی (HbF)، امیدهای تازه‌ای را ایجاد کرده است. این درمان می‌تواند به طور چشمگیری نتایج درمانی بیماران را بهبود بخشد.
در یک توسعه‌ی نوآورانه برای بیمارانی که از بیماری سلول داسی شکل (SCD) و تالاسمی رنج می‌برند، یک ژن درمانی جدید موفقیت چشمگیری نشان داده است. این درمان که از فناوری پیشرفته ویرایش ژن CRISPR/Cas9 استفاده می‌کند، در آزمایش‌های بالینی نرخ بهبودی 100% را نشان داده است و امیدهای تازه‌ای را برای کسانی که با این اختلالات خونی شدید مبارزه می‌کنند، فراهم کرده است.
این درمان که با استفاده از پلتفرم اختصاصی ModiHSC® توسعه یافته است، ریشه‌های ژنتیکی SCD و تالاسمی را هدف قرار می‌دهد. با ویرایش دقیق تقویت‌کننده BCL11A در سلول‌های بنیادی و پیش‌ساز خون‌ساز اتولوگ، این درمان به بدن اجازه می‌دهد تا سطح بالاتری از هموگلوبین جنینی (HbF) تولید کند. نشان داده شده است که سطوح بالای HbF اثرات مخرب هموگلوبین داسی شکل (HbS) را خنثی کرده و علائم SCD و تالاسمی از جمله پیشگیری از بحران‌های وازو اکلوزیو و کاهش کم‌خونی همولیتیک را کاهش می‌دهد.
BIOOCUS، یکی از پیشروترین نیروها در زمینه ژن درمانی، در همکاری با بیمارستان لو داؤپی، نقش مهمی در ارائه این درمان نوآورانه به بیماران داشته است.
موفقیت بالینی این درمان بی‌نظیر است و تاکنون 15 بیمار تحت درمان قرار گرفته‌اند که همه آن‌ها به بهبودی کامل و بهبود قابل توجه کیفیت زندگی دست یافته‌اند. نرخ بهبودی 100% یک نقطه عطف مهم در مبارزه با SCD و تالاسمی است.
این درمان در سطح بین‌المللی شناخته شده است و متخصصان سراسر جهان آن را به‌عنوان یک پیشرفت در درمان اختلالات خونی ژنتیکی می‌ستایند. این درمان نه تنها به دلیل اثربخشی بلکه به دلیل مقرون‌به‌صرفه بودن نیز برجسته است. بر خلاف سایر ژن درمانی‌ها که می‌توانند بسیار گران باشند، این درمان یک مدل قیمت‌گذاری قابل دسترس‌تر را ارائه می‌دهد و آن را به یک گزینه مناسب برای طیف وسیعی از بیماران تبدیل می‌کند.
در یک مورد قابل توجه، یک بیمار 12 ساله با بحران‌های وازو اکلوزیو مکرر و کم‌خونی همولیتیک شدید، پس از درمان با این ژن درمانی، شاهد توقف کامل علائم بود. این مورد، در کنار موارد دیگر، پتانسیل تحول‌آفرین این درمان برای بیماران SCD و تالاسمی در سراسر جهان را برجسته می‌کند.
با گسترش دسترسی به این درمان توسط BIOOCUS، از جمله آزمایش‌های بالینی آینده در چین، آینده برای کسانی که از این بیماری‌های چالش‌برانگیز رنج می‌برند، امیدوارکننده به نظر می‌رسد. با حمایت بیمارستان لو داؤپی، این درمان قرار است استاندارد مراقبت از SCD و تالاسمی را دوباره تعریف کند و زندگی جدیدی را برای بیماران بی‌شماری فراهم کند.
اگر شما یا یکی از عزیزانتان به بیماری سلول داسی شکل یا تالاسمی مبتلا هستید و علاقه‌مند به بررسی این درمان نوآورانه هستید، از شما دعوت می‌کنیم با ما تماس بگیرید. تیم ما آماده است تا شما را با پشتیبانی و اطلاعات مورد نیاز برای تصمیم‌گیری آگاهانه در مورد سفر درمانی خود همراهی کند.
پشتیبانی جامع برای بیماران بین‌المللی که برای درمان Hemo-cel به چین سفر می‌کنند
در BIOOCUS، ما متعهد به ارائه مراقبت و پشتیبانی استثنایی برای بیماران بین‌المللی مبتلا به تالاسمی یا بیماری سلول داسی شکل هستیم که به دنبال درمان Hemo-cel در چین هستند. خدمات جامع ما هر مرحله از سفر را شامل می‌شود، از آماده‌سازی قبل از سفر تا مراقبت‌های پس از درمان.
- آماده‌سازی قبل از سفر قبل از سفر، بیماران تحت معاینات کامل در بیمارستان‌های محلی خود قرار می‌گیرند. این شامل ارزیابی کامل سابقه پزشکی، نظارت بر علائم حیاتی، آزمایش خون و غربالگری‌های خاص متناسب با تالاسمی یا بیماری سلول داسی شکل است. ما اطمینان حاصل می‌کنیم که تمام مدارک پزشکی از جمله سوابق انتقال خون و تأیید تشخیص به درستی گردآوری شده و برای بررسی به مرکز ما ارسال می‌شود.
- سفر و بستری شدن در بیمارستان ما کل فرآیند سفر از جمله ترتیب دادن رزرو بستری در بیمارستان‌های مشخص شده را تسهیل می‌کنیم. بیماران با ورود به بیمارستان در فرآیند پذیرش راهنمایی می‌شوند و اطمینان حاصل می‌شود که انتقال یکپارچه‌ای به درمان داشته باشند.
- فرآیند درمان پس از پذیرش، بیماران تحت یک سری معاینات مقدماتی قرار می‌گیرند. در صورت واجد شرایط بودن، جمع‌آوری و بسیج سلول‌های بنیادی خون‌ساز آغاز می‌شود. این سلول‌ها برای کنترل کیفیت و تولید به مرکز GMP ما ارسال می‌شوند، در این مدت بیماران می‌توانند برای دریافت دستورالعمل‌های بعدی به کشور خود بازگردند.
- پیوند و مراقبت‌های بعدی پس از تأیید سلول‌های بنیادی آماده شده، بیماران برای پیوند بازمی‌گردند. تیم ما متعهد به ارائه پشتیبانی مداوم در طول دوره بستری شدن در بیمارستان است و اطمینان حاصل می‌کند که هر بیمار مراقبت‌های شخصی دریافت می‌کند. پس از ترخیص، ما معاینات پیگیری منظم را برای نظارت بر بهبودی و سلامت هماهنگ می‌کنیم.
در BIOOCUS، ما سلامت و راحتی بیماران بین‌المللی خود را در اولویت قرار می‌دهیم و تمام تلاش خود را می‌کنیم تا یک تجربه درمانی حمایتی و جامع را فراهم کنیم. برای اطلاعات بیشتر در مورد خدمات ما، لطفا با ما تماس بگیرید.
